- Participantes do sexo masculino e feminino, com idade entre 2 e < 18 anos, com diagnóstico de HPN confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade com hemácias e com tamanho do clone de granulócitos/monócitos ? 10%. O peso corporal mínimo para pacientes na Coorte 1 é de 35 kg.

- Pacientes em tratamento com terapia anti-C5 e que estejam em um regime estável (dose e intervalo) por pelo menos 6 meses antes da inclusão no estudo, podem ser triados e incluídos no estudo e transferidos para iptacopan, independentemente de seu estado de anemia e hemólise, a critério do Investigador Principal.

- Pacientes que nunca receberam tratamento com anti-C5: nível médio de hemoglobina < 10 g/dL confirmado por avaliação laboratorial central durante a triagem.

- Pacientes que nunca receberam tratamento com anti-C5: lactato desidrogenase (LDH) > 1,5 × limite superior da normalidade (LSN), documentado por pelo menos 2 medições laboratoriais com intervalo de 2 a 6 semanas durante o período de triagem, sendo uma delas realizada pelo laboratório central.

- A vacinação contra infecções por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é obrigatória antes do início do tratamento do estudo. Caso o participante não tenha sido vacinado anteriormente, ou se for necessária uma dose de reforço, a vacina deverá ser administrada de acordo com as diretrizes locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo. Se o tratamento do estudo precisar ser iniciado antes de 2 semanas após a vacinação, deverá ser iniciado tratamento antibiótico profilático.

- De acordo com as diretrizes locais, recomenda-se a vacinação contra Haemophilus influenzae pelo menos 2 semanas antes da administração de iptacopan.

- Histórico de hipersensibilidade ao medicamento em estudo, aos seus excipientes ou a medicamentos de classes químicas semelhantes.

- Deficiência hereditária do complemento conhecida ou suspeita na triagem.

- Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) ou agendamento de TCTH dentro de 52 semanas a partir da inclusão no estudo (Dia 1).

- Pacientes com evidência laboratorial de falência da medula óssea (reticulócitos < 100 x 10?/L; plaquetas < 30 × 10?/L; neutrófilos < 0,5 × 10?/L).

- Infecção bacteriana, viral (incluindo COVID-19) ou fúngica sistêmica ativa nos 14 dias anteriores à administração do medicamento em estudo.

- Presença de febre ? 38 °C (100,4 °F) nos 7 dias anteriores à administração do medicamento em estudo.

- Outros critérios de inclusão/exclusão definidos no protocolo podem ser aplicados.